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“Circolano tante notizie che stanno mettendo in dubbio la bontà della nostra iniziativa, secondo le quali sarebbe impossibile acquistare ed utilizzare il medicinale Zolgensma e, ancora, che anche qualora quest’ultimo fosse nelle nostre disponibilità sarebbe impossibile usarlo per curare la nostra piccolina”. A scrivere una nota ufficiale sono i genitori della piccola Melissa, la cui storia ha ormai fatto il giro dell’Italia. La coppia di Monopoli ha scoperto a sette mesi che la loro piccola era affetta da Sma 1. Ha avviato una raccolta fondi per acquistare un farmaco che potrebbe salvare la vita alla piccola.
“A questo punto – scrivono i genitori –  è doveroso replicare a queste critiche, anche e soprattutto per tutti coloro che in questa settimana ci hanno supportato e per quelli che, si spera, lo faranno ancora con più forza da oggi. Quando abbiamo scoperto la malattia di Melissa ci siamo accuratamente informati su tutte le possibilità a nostra disposizione per aiutarla quanto più rapidamente possibile. Le nostre ricerche sono arrivate ad un solo nome: Zolgensma. Questo farmaco – il più costoso al mondo ad oggi – è stato sperimentato ed approvato negli Stati Uniti il 24 maggio 2019 quale prima ed unica cura genica esistente per fronteggiare la SMA”.
“Lo Zolgensma interviene direttamente sul gene difettoso SMN1 (Survival Motor Neuron 1), che è la causa della malattia, sostituendolo con una copia funzionante. Si differenzia dagli altri medicinali attualmente in uso in quanto questi ultimi tendono solamente a rallentare il decorso della malattia, o al massimo in qualche caso a migliorare il quadro clinico. Il farmaco, negli Stati Uniti, viene somministrato ai bambini fino ai 21 kg e ne basta una sola fiala. Il 19 maggio 2020 – ovvero un anno dopo – l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), a seguito di opportune verifiche supplementari, ha approvato l’utilizzo del medicinale nell’Unione Europea ed anch’essa per bimbi fino ai 21 kg di peso. L’ultimo passo affinchè effettivamente in Italia si possa utilizzare il medicinale è l’approvazione da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). Ad oggi, 25 novembre 2020, tale lasciapassare non è ancora arrivato. L’AIFA, infatti, appena ieri ha autorizzato l’uso dello Zolgensma, ma solo per bimbi da 0 a 6 mesi. Melissa ha oggi 9 mesi, per cui, purtroppo, non rientra in questa fascia. Ciò significa che se per l’America, il Giappone, la Commissione Europea ed altri paesi Melissa, all’età di 9 mesi e con un peso di gran lunga inferiore ai 21 kg, rientrerebbe nelle cure gratuite a carico del Sistema Sanitario Nazionale, per l’Italia ne è esclusa”.
“Melissa – continua la nota –  è attualmente in cura al Policlinico Gemelli di Roma, sotto l’ala del professor Mercuri. Data la situazione, l’ultima speranza per la nostra piccola di ricevere gratuitamente il tanto sospirato Zolgensma, unico medicinale in grado ad oggi di migliorare sensibilmente la vita di un malato di SMA1, sarebbe un’autorizzazione straordinaria del professore per un utilizzo “off label” (ovvero al di fuori delle attuali norme dettate dall’AIFA). Ma proprio ieri il professore ci ha confermato che non firmerà. Non firmerà. Sensibilizzati al tema, in molti ci stanno supportando in questa battaglia contro il tempo, affinché l’AIFA si adegui alle decisioni dell’EMA nel più breve tempo possibile al fine di consentire la somministrazione del farmaco anche in Italia ai bambini al di sopra dei sei mesi, come Melissa e tanti altri. Ma quando arriverà l’autorizzazione dell’AIFA all’utilizzo dello Zolgensma per i bimbi fino a 21 kg di peso? Nessuno è in grado di fornire una data certa, purtroppo”.
“Melissa non ha tempo, non si può aspettare. La SMA è una malattia degenerativa, e la SMA di tipo 1 ne è la forma più grave. Ogni giorno che passa, le condizioni di Melissa potrebbero aggravarsi, anche irreversibilmente – continua la nota –  Noi, da genitori, non possiamo permetterlo. Non possiamo – e non riusciamo – a restare impassibili mentre del tempo prezioso scorre inarrestabile sotto i nostri occhi. Dobbiamo fare tutto quello che è nelle nostre possibilità per salvare la vita della nostra piccola. Ed al momento l’unica, lo sottolineiamo, UNICA strada che abbiamo è la raccolta fondi, per poter acquistare il farmaco e volare verso un’altra nazione (europea o extraeuropea) per la somministrazione del medicinale. Perché, sì, si può fare. Siamo in stretto contatto con altre famiglie che hanno seguito il nostro stesso disperato percorso, e non solo. Abbiamo già contattato strutture ospedaliere d’avanguardia in America e in altri Stati dove l’utilizzo dello Zolgensma è consentito per bimbi fino a 21 kg di peso, e quindi anche per la nostra piccola guerriera. Strutture che sono in attesa di visitare la nostra Melissa e successivamente effettuare l’unica infusione di quel medicinale che le salverebbe la vita. Nella speranza di fare in tempo”.

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