Per la prima volta nel Sud Italia un bambino di 13 anni, affetto da diabete di tipo 1 in fase preclinica, è stato trattato con teplizumab, farmaco innovativo in grado di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi. Il trattamento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari e, a quattro mesi dalla conclusione del ciclo terapeutico, i risultati vengono definiti “estremamente incoraggianti”.
Il ragazzo era arrivato all’attenzione dell’ambulatorio di Diabetologia dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche dopo il riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma. Gli approfondimenti clinici avevano evidenziato la presenza ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, confermati da controlli ripetuti, indicativi di un elevato rischio di evoluzione verso la forma clinicamente manifesta della malattia. L’accesso alla terapia ha richiesto un iter articolato, con valutazioni diabetologiche, psicologiche, nutrizionali e infermieristiche, oltre all’acquisizione di un consenso informato specifico e all’autorizzazione del Comitato Etico nell’ambito di un programma di accesso controllato a terapie innovative. Il trattamento è consistito in un ciclo di somministrazione endovenosa di teplizumab della durata di 14 giorni, effettuato tra ricovero ordinario e day hospital.
“Per anni abbiamo potuto solo osservare l’evoluzione del diabete di tipo 1 fino alla necessità della terapia insulinica – spiega la dottoressa Elvira Piccinno – oggi, grazie a terapie innovative come il teplizumab, possiamo guadagnare tempo prezioso, offrendo ai bambini e alle loro famiglie anni di vita senza la malattia clinicamente manifesta”. La somministrazione del farmaco è stata ben tollerata e non si sono registrati eventi avversi significativi. Il percorso è stato accompagnato da un monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico costante, con il supporto psicologico alla famiglia.
“A distanza di quattro mesi dalla conclusione del trattamento – aggiunge la dottoressa Piccinno – i controlli clinici hanno evidenziato un quadro estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina. Dati che indicano una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il diabete clinicamente manifesto”.
All’interno dell’ospedale barese è attivo da anni un programma strutturato di screening per il diabete di tipo 1 in fase preclinica, in linea con la normativa nazionale sullo screening pediatrico per diabete di tipo 1 e celiachia. Un percorso che punta a intercettare la malattia prima della comparsa dei sintomi, aprendo nuove prospettive terapeutiche in grado di modificarne la storia naturale e di alleggerire l’impatto sulla vita dei bambini e delle loro famiglie.
