“Il giorno tanto atteso, è arrivato. Non vedevamo l’ora di potervi mostrare questa foto per mesi e mesi impressa nelle nostre menti, mentre sognavamo. Oggi il nostro sogno ha preso vita”. Lo annunciano i genitori della piccola Melissa, affetta da Sma1 che dopo un viaggio all’estero e una raccolta fondi da oltre 2 milioni di euro, ha ha ricevuto il farmaco più costoso al mondo, lo Zolgensma.
Per soli 28 giorni di ritardo nella diagnosi della malattia, la famiglia della piccola Melissa non hanno potuto ricevere lo Zolgensma, unico farmaco che possa darle una speranza di vita. Da allora si sono susseguiti tanti annunci social, da Fedez al Albano, fino a raggiungere i 2 milioni di euro.
Zolgensma è nello specifico, il nome commerciale di una terapia genica in grado di correggere, in un solo trattamento, il difetto genetico alla base della malattia, che colpisce circa un neonato ogni 10mila. In Italia il farmaco, fino a ieri non poteva essere somministrato a bambini che avessero superato il sesto mese di vita, diversamente da come accade negli altri paesi, in cui è possibile somministrarlo fino a 21 chili di peso. Il prezzo per il trattamento, inoltre, è altissimo.
Dallo scorso 10 marzo in Puglia è stata approvata la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. L’impegno con Novartis, il produttore, è quello di “mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza. Invece per Noemi è stata necessaria una lunga trafila, perché comunque esclusa dal trattamento statale, come confermato nei giorni scorsi dai genitori.
