Al Policlinico di Bari prende il via la terapia genica per la talassemia. La struttura barese è tra le prime in Italia ad avviare la procedura, con le prime due pazienti già sottoposte con successo alla raccolta delle cellule staminali. L’infusione delle cellule modificate è prevista nei prossimi mesi, una volta completata la fase di ingegnerizzazione genetica nei laboratori di Geleen, nei Paesi Bassi. Altri tre pazienti sono già stati inseriti nel programma e inizieranno a breve il percorso terapeutico.
La talassemia, nota anche come anemia mediterranea, è una malattia ereditaria che comporta anemia severa e complicazioni a carico di diversi organi. “Il trattamento convenzionale prevede trasfusioni di sangue fin dai primi anni di vita e terapie per limitare l’accumulo di ferro – spiega Pellegrino Musto, direttore dell’unità operativa di Ematologia del Policlinico –. La terapia genica rappresenta oggi una svolta, consentendo in oltre il 90% dei casi di ottenere l’indipendenza dalle trasfusioni”.
Il nuovo approccio si basa su un processo articolato, dopo la valutazione dell’idoneità del paziente, si procede alla raccolta delle cellule staminali tramite aferesi. Queste vengono poi modificate geneticamente per riattivare la produzione di emoglobina fetale (HbF), normalmente presente solo durante la vita intrauterina. “Successivamente le cellule vengono reinfuse nel paziente dopo un trattamento chemioterapico mirato – spiega Paola Carluccio, responsabile del Programma Trapianti –. Questo autotrapianto consente al midollo osseo di produrre una nuova emoglobina funzionante, permettendo una vita senza trasfusioni”.
L’Italia è tra i Paesi europei con maggiore incidenza della patologia, con una concentrazione significativa nel Sud. In Puglia si contano circa 650 pazienti adulti in follow-up, di cui una settantina seguiti proprio al Policlinico di Bari, centro di riferimento regionale. “Si tratta di un’opportunità di cura disponibile in pochissimi centri in Italia e unica nel Mezzogiorno – sottolinea il direttore generale Antonio Sanguedolce –. Un risultato che conferma l’impegno della sanità pugliese nella ricerca e nell’innovazione”. L’équipe ha infine dedicato questo traguardo ad Angelantonio Vitucci, scomparso prematuramente nei mesi scorsi, ricordato per il suo impegno a favore dei pazienti talassemici.
