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L’Aifa, ovvero l’agenzia italiana del farmaco, ha approvato lo Zolgensma. E’ quanto comunicato dal Cda dell’agenzia, dopo l’anticipazione avvenuta qualche giorno fa riguardo la conclusione dell’istruttoria per l’approvazione. Si tratta, di fatto, del farmaco più costoso mai esistito in commercio, utilizzato contro la Sma. Il parametro dell’età sarebbe stato tolto per inserire quello del peso.

Zolgensma è nello specifico, il nome commerciale di una terapia genica in grado di correggere, in un solo trattamento, il difetto genetico alla base della malattia, che colpisce circa un neonato ogni 10mila. In Italia, va specificato, il farmaco, fino a ieri non poteva essere somministrato a bambini che avessero superato il sesto mese di vita, diversamente da come accade negli altri paesi, in cui è possibile somministrarlo fino a 21 chili di peso. Il prezzo per il trattamento, inoltre, è altissimo, tanto che sono molte le famiglie, anche baresi, tra cui ricordiamo in particolare i genitori della piccola Melissa, che per poter salvare la vita dei propri figli hanno avviato campagne di sensibilizzazione e aperto conti per ricevere donazioni nel tentativo di raggiungere la cifra pari a 2milioni e 100mila dollari.

Adesso, in seguito alla riunione di ieri, è stata approvata la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. L’impegno con Novartis, il produttore, è quello di “mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.” Nel giro di pochi giorni, dunque, Zolgensma potrà essere subito somministrato ai piccoli pazienti SMA1.

“Una novità che ci riempie di gioia perché significa che prestissimo il farmaco potrà essere somministrato a tante bimbe e bimbi che purtroppo soffrono di questa patologia e che fino ad oggi non rientravano nei parametri di età precedentemente stabiliti per l’accesso anticipato – ha scritto in un post pubblicato sui social il deputato del PD Ubaldo Pagano – Voglio davvero ringraziare tutti coloro che si sono impegnati su questo fronte per accelerare l’iter di approvazione e autorizzazione di Zolgensma, a partire dal Ministro Speranza, sempre presente nonostante le incombenze dell’emergenza pandemica e il Presidente Michele Emiliano, che non ha mai fatto mancare il suo apporto in questa battaglia – ha concluso.


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