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Alcune terapie geniche che possono cambiare il destino di persone con malattie rare rischiano di uscire dal mercato a causa della scarsa redditività economica. È l’allarme che arriva da Fondazione Telethon. “Anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite”, ha detto Francesca Pasinelli in occasione dell'”Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria”, in corso a Roma presso il ministero della Salute.

Nell’ultimo anno diversi “campanelli d’allarme” hanno segnalato “la tendenza delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche di questo settore a disinvestire dall’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico”, spiega Telethon in una nota ricordando i casi dell’azienda Bluebird Bio che “ha deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia” e quello dell’azienda Orchard Therapeutics che “ha annunciato l’intenzione di disinvestire dall’ambito della terapia genica delle immunodeficienze primitive”. A fare le spese di quest’ultima decisione anche Strimvelis, terapia genica per la cura dell’ADA-SCID, nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano.

“Dopo i grandi sforzi per mettere a punto la terapia e a fronte del suo valore per i pazienti, Fondazione Telethon non può accettarne il ritiro, pur comprendendo che si tratta di un prodotto in perdita”, ha detto Pasinelli. “Abbiamo quindi deciso di rilevare da Orchard Therapeutics la commercializzazione della terapia genica per l’ADA-SCID, facendoci carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Chiediamo fin da ora un supporto alle istituzioni italiane ed europee per aiutarci a mantenere disponibile un farmaco che è non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l’unica possibilità di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco così efficace non venga reso disponibile”, ha concluso Pasinelli.


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